hb游戏网站:取决于成人和儿童人群的疾病进展和靶指征的治疗反应是否相似

2021年11月，《模型引导药物研发在儿童人群药物研究中的应用与策略》;国家药品监督管理局药品评价中心发布的《中华人民共和国药品监督管理局药品评价中心》曾举过一个例子。在整合成人资料的基础上，对50例0 ~ 17岁患者进行多剂量药代动力学研究，促进奥美拉唑在儿童人群中的使用和剂量批准。然而，即使有这样的先例，如果来自成人临床试验的数据不足，可能仍然需要在儿童中进行常规临床试验。

儿科人群临床试验技术指南"还鼓励使用定量药理学建模来模拟和预测儿童人群的剂量。是否以及如何外推成人临床试验的疗效数据，取决于成人和儿童人群的疾病进展和靶指征的治疗反应是否相似，以及药物体内暴露效应在成人和儿童人群之间的关系是否相似。如果两者不相似或无法确定，则无法外推成人的疗效数据，需要对药物在儿童人群中进行全面、系统的临床试验。hb游戏网站

2021年，据美国FDA药物评估与研究中心统计，2012年至2020年，涉及儿童人群的申请有275项。结果发现，约50%的申请采用了模型模拟的方法，76.4%的申请成功批准了儿童用药剂量。这些模型用于2017年1月至2019年6月FDA批准的64种儿童药物。

建模在临床试验中的应用在国外已经流行起来。"赵立波表示，建模的应用是药物研发的常用方法，但在儿童群体中需求更为迫切。目前国内建模的临床应用主要集中在一线城市儿科综合实力较强的医院，因为只有这样的医院才有能力进行儿童临床试验，"我相信在未来会逐渐成为主流方法"。

目前国外在政策制定、提高企业收入和解决临床试验运行问题三个方面已经形成了相对良性的闭环，使儿童临床试验的运行更加顺畅。基本上，他们在中国都还处于学习阶段。"赵立波表示，国家层面也看到了存在的问题，近年来出台的一系列法律法规确实起到了推动和帮助的作用，但未来联合开展儿童临床试验还需要更多的时间。